我院韓濟(jì)生/張嶸課題組“孤獨(dú)癥智能診斷與精準(zhǔn)治療一體化創(chuàng)新平臺的構(gòu)建與應(yīng)用”項(xiàng)目榮獲首屆“未來之星”生物醫(yī)藥創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化項(xiàng)目大賽一等獎(jiǎng)
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1月6日，由北京市科學(xué)技術(shù)委員會、北京經(jīng)濟(jì)技術(shù)開發(fā)區(qū)管委會、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院及中國生物制藥有限公司指導(dǎo)，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院藥物研究所和北京泰德制藥股份有限公司主辦的首屆“未來之星”生物醫(yī)藥創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化項(xiàng)目大賽在京舉行。本次大賽由我國頂級科研機(jī)構(gòu)指導(dǎo)，同時(shí)邀請了醫(yī)藥企業(yè)、投資機(jī)構(gòu)等與項(xiàng)目團(tuán)隊(duì)直接見面對接，旨在發(fā)掘具有原創(chuàng)性、獨(dú)創(chuàng)性、引領(lǐng)性的優(yōu)秀醫(yī)藥創(chuàng)新科技項(xiàng)目，通過大賽搭建創(chuàng)新藥物及醫(yī)療器械從科學(xué)研究到產(chǎn)業(yè)化的重要橋梁，推動(dòng)創(chuàng)新藥物及醫(yī)療器械研發(fā)技術(shù)流動(dòng)和成果共享。本次大賽采取項(xiàng)目團(tuán)隊(duì)匯報(bào)、權(quán)威專家評議，按照項(xiàng)目創(chuàng)新點(diǎn)、成果轉(zhuǎn)化前景，市場前景、投資價(jià)值等要素進(jìn)行評比。
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來自國內(nèi)高校、科研院所、醫(yī)院及醫(yī)藥企業(yè)的48個(gè)項(xiàng)目進(jìn)入到大賽最終評比階段，經(jīng)過來自國家衛(wèi)健委科教司、北京大學(xué)藥學(xué)院、首都醫(yī)科大學(xué)、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院藥物研究所、軍事科學(xué)院、上海交通大學(xué)、中國醫(yī)藥企業(yè)管理協(xié)會、北京泰德制藥、三恩資本、富煜亞洲投資等機(jī)構(gòu)的專家學(xué)者和專業(yè)投資人的嚴(yán)格審評，最后，來自中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院藥物研究所的“1類新藥艾托莫德治療特發(fā)性肺纖維化的創(chuàng)新藥物研究”項(xiàng)目，和來自北京大學(xué)基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)院韓濟(jì)生/張嶸課題組“孤獨(dú)癥智能診斷與精準(zhǔn)治療一體化創(chuàng)新平臺的構(gòu)建與應(yīng)用”項(xiàng)目，分別獲得生物醫(yī)藥組和醫(yī)療器械組的一等獎(jiǎng)。
韓濟(jì)生/張嶸課題組自2008年開始研究ASD的醫(yī)學(xué)治療，發(fā)現(xiàn)給予ASD兒童3個(gè)月的TEAS干預(yù)后，可改善患兒感覺反應(yīng)，社交行為，整體智力，焦慮與挑食，但對于不同社交亞型，療效有差異，對冷漠型，被動(dòng)型有效，而對主動(dòng)怪異型無效，其行為學(xué)改善與提高血漿內(nèi)與社交相關(guān)的神經(jīng)遞質(zhì)有關(guān)（Res .Dev Disabil. 2012；US9138581B2，ZL201220048286.7,專利授權(quán)）。為進(jìn)一步改進(jìn)分型量化依據(jù)，我組引進(jìn)，漢化，修正并形成適合中國兒童的《北京孤獨(dú)癥分型量表》（Neurosci Bull. 2018；國作登字2016-L-00275072，中國著作權(quán)）。在此基礎(chǔ)上，與電子科技大學(xué)Keith Kendrick教授合作，通過對ASD兒童腦結(jié)構(gòu)與功能網(wǎng)絡(luò)分析，發(fā)現(xiàn)ASD組相比正常兒童，有5個(gè)結(jié)構(gòu)網(wǎng)絡(luò)的22條連接的FA值呈現(xiàn)增強(qiáng)結(jié)果，基于這22條連接的FA值采用支持向量機(jī)交叉驗(yàn)證方法對ASD與TD進(jìn)行辨別達(dá)到準(zhǔn)確度91.62%，靈敏度88.40%，特異度94.80%，精確度94.40%。獨(dú)立樣本驗(yàn)證，也達(dá)到準(zhǔn)確度90.48%，靈敏度91.67%，特異度88.9%，精確度91.67%。基于靜息狀態(tài)功能數(shù)據(jù)采用機(jī)器學(xué)習(xí)法對各組兒童全腦功能連接特征進(jìn)行計(jì)算分析，發(fā)現(xiàn)在辨別ASD和正常方面，分類評估可達(dá)到準(zhǔn)確度91.15%，靈敏度92.31%，特異度90.00%，精確度97.67%（ZL201710341940.0,專利授權(quán))；上述分類評分與ASD診斷的國際金標(biāo)準(zhǔn)-孤獨(dú)癥診斷觀察量表(The Autism Diagnostic Observation Schedule, ADOS)得分具有很高的一致性，證明腦結(jié)構(gòu)與功能特征具有輔助診斷價(jià)值。通過對不同社交亞型結(jié)構(gòu)與功能網(wǎng)絡(luò)分析，獲得腦結(jié)構(gòu)與功能特征譜，為理解冷漠型，被動(dòng)型和主動(dòng)怪異型的中樞發(fā)病機(jī)制提供直接依據(jù)。通過《北京孤獨(dú)癥分型量表》可以更好預(yù)測TEAS治療ASD的臨床療效。
因此，基于我國患兒群體的特性，進(jìn)行早期篩查和診斷生物標(biāo)記物開發(fā)，結(jié)合前沿AI技術(shù)在精確診斷與亞型診斷基礎(chǔ)上進(jìn)行個(gè)體化醫(yī)學(xué)診療，并通過完成醫(yī)療器械認(rèn)證來實(shí)現(xiàn)源于臨床繼而用于臨床的產(chǎn)研融合良性循環(huán)，不斷提升研究水平以造福患者，這是未來降低國家和家庭在孤獨(dú)癥病患干預(yù)社會成本方面的重要實(shí)踐與發(fā)展方向。
大賽閉幕式上，一等獎(jiǎng)項(xiàng)目負(fù)責(zé)人與主辦方現(xiàn)場簽約，成為主辦方合作共建的北京市醫(yī)藥科技成果轉(zhuǎn)化統(tǒng)籌協(xié)調(diào)與服務(wù)平臺中第一批優(yōu)先落戶的種子項(xiàng)目。韓濟(jì)生/張嶸課題組后續(xù)將擴(kuò)大合作對象，加快建成孤獨(dú)癥診療一體化實(shí)施方案。
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